Por terapia génica se entiende aquel tratamiento de una enfermedad que se basa en la introducción de genes en el organismo. Ya se ha conseguido tratar a 3000 personas con ésta nueva técnica todavía en desarrollo.
Una buena terapia génica ha de conseguir:
1. Introducir el gen deseado en células.
2. Introducir las células en el organismo.
3. Que los genes lleguen en condiciones a su objetivo.
4. Controlar la expresión de estos genes.
Para la introducción de genes se emplean vectores, como los virus o se introduce directamente ADN desnudo.
ejemplo de introducción de un gen:
Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
El primer ensayo de terapia génica realizado en humanos se remonta a 1980, cuando Martin Cline realizó un intento de curación mediante este técnica, sin autorización previa, de dos enfermos de talasemia. El intento no tuvo éxito y se saldó con la pérdida del puesto de trabajo de Cline.
ejemplo de un caso donde se podría apliar la terapia génica:
Científicos americanos curan el daltonismo con una terapia génica
Cualquier niño de un jardín de niños puede distinguir entre colores como el rojo, verde y el marrón, es cosa de niños. Sin embargo para una persona con este problema eso es algo imposible. Desgraciadamente en la actualidad no existe tratamiento alguno para corregir este defecto genético que padecen mayormente los hombres. Aunque puede que se consiga muy pronto.
Investigadores de la Universidad de Washington y Florida, en Estados Unidos, han probado con éxito una terapia génica que corrige el defecto de forma definitiva. Mediante un virus seguro los investigadores transportaron los genes correctores y devolvieron la capacidad de distinguir colores. Este experimento se publico en la revista Nature y solo se ha probado en monos ardilla, ya que al igual que las personas daltónicas no distinguen el color rojo y el color verde.
Este experimento además de que pudiera ser una solución para personas daltónicas, representa mucho mas pues ha demostrado que es posible añadir nuevas capacidades sensoriales a un cerebro adulto y, sobre todo, abre una puerta esperanzadora al tratamiento de graves defectos visuales. Desde la degeneración macular asociada a la edad, hasta la pérdida de visión por diabetes.
Si encontramos la fórmula para hacer este tratamiento sin riesgo en humanos, como hemos conseguido en monos, pensamos que habrá muchas personas dispuestas a corregir sus problemas de visión con esta estrategia», asegura Jay Neitz, autor principal del estudio.
Terapia génica contra el cáncer usando imanes
En la terapia genética contra el cáncer se está empezando a probar un nuevo tratamiento en ratones en el que se utilizan imanes diminutos, y que podría ser mucho más efectivo que los tratamientos actuales. La idea de la terapia génica es reemplazar los genes defectuosos o peligrosos por otros en perfectas condiciones, pero la dificultad de conseguir genes de la parte correcta del cuerpo pone trabas a este tipo de tratamientos.
Una de las opciones es utilizar virus para llevar los genes, pero es muy arriesgado por la posibilidad de una reacción del sistema inmunitario. La solución podría ser insertar nanopartículas magnéticas en monocitos (un tipo de células del sistema inmune), e inyectarlas en el torrente sanguíneo, con lo que se podrían guiar externamente a la parte del cuerpo deseada usando imanes. Con esta técnica, muchas más células estarían armadas con genes anticancerígenos que atacarían a los tumores malignos.
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