La terapia génica (TG) es el conjunto de procedimientos que permiten la introducción de genes sanos o normales dentro de las células de un organismo, mediante las llamadas Tecnologías de Transferencia de Genes.
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1.978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. De allí en adelante se afianzaron los conocimientos necesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica. La primera transferencia se realizó en el año de 1.989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos se explicitó que tampoco había efectos deletéreos como muchos apocalípticamente habían pronosticado. En 1.990 se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
En Enero de 1989 los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaban el protocolo clínico presentado por los Dres. Anderson, Blaese y Rosenberg para insertar un gen extraño en las células del sistema inmunitario de pacientes de cáncer. Aunque tal protocolo no representaba una terapia génica per se, sin embargo las técnicas utilizadas eran idénticas a las requeridas para la TG verdadera. En palabras del Dr. Anderson, ello significaba realmente que la tecnología para insertar genes en humanos había llegado. De hecho, poco después, en Septiembre de 1990, se aprobaba el primer ensayo clínico de auténtica terapia génica a los Dres. Blaese, Anderson y colaboradores: se trataba de introducir el gen que codifica para la enzima adenosin desaminasa (ADA) en niños que padecen una inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Son los llamados “niños burbuja”. Poco tiempo después (Febrero 1991) se autorizó también el mismo tipo de TG en Italia (Dr. Bordignon y colabores en el Hospital San Raffaele de Milán). En 1995 ambos grupos de investigación publicaban los resultados de su experimentación clínica poniendo de manifiesto la eficacia de la técnica de TG ex vivo en los “niños burbuja”.
En la actualidad, se sigue investigando y desarrollando las distintas tecnicas de Terapia Génica.
Compañías farmacéuticas y centros de investigación de Europa, Estados Unidos y Japón ya han apostado a esta nueva posibilidad. De hecho, a principios de los 90 se incluía a grandes compañías como Sandoz, Ciba Geigy y Rhone Poulenc Rorer. En 1992, el mercado correspondiente fue estimado en 1,2 billones de dólares. Estimaciones más recientes alcanzan los 45 billones de dólares para el año 2015.
BENEFICIOS DE LA TERAPIA GÉNICA
·Monos daltónicos desde el nacimiento se pueden curar cuando son adultos gracias al uso de la terapia génica. Se pensaba que era imposible lograrlo. Reactivar genéticamente la expresión de ciertos fotopigmentos en la retina en la edad adulta se pensaba que no lograría curar el daltonismo, ya que se requeriría la reconexión neuronal de los sistemas de interpretación cerebral de la información visual. Sin embargo, sorprendentemente no es así. Monos ardilla con un genoma defectuoso que no permite el desarrollo temprano de ciertos fotopigmentos en sus ojos (que les hace no poder distinguir entre colores rojos y verdes) se han curado “milagrosamente” gracias a una terapia génica sin necesidad de reprogramación cerebral alguna.
·En la terapia genética contra el cáncer se está empezando a probar un nuevo tratamiento en ratones en el que se utilizan imanes diminutos, y que podría ser mucho más efectivo que los tratamientos actuales. La idea de la terapia génica es reemplazar los genes defectuosos o peligrosos por otros en perfectas condiciones, pero la dificultad de conseguir genes de la parte correcta del cuerpo pone trabas a este tipo de tratamientos.Una de las opciones es utilizar virus para llevar los genes, pero es muy arriesgado por la posibilidad de una reacción del sistema inmunitario. La solución podría ser insertar nanopartículas magnéticas en monocitos (un tipo de células del sistema inmune), e inyectarlas en el torrente sanguíneo, con lo que se podrían guiar externamente a la parte del cuerpo deseada usando imanes. Con esta técnica, muchas más células estarían armadas con genes anticancerígenos que atacarían a los tumores malignos
PREJUICIOS DE LA TERAPIA GÉNICA
TERAPIA GÉNICA Y RECHAZO INMUNE
Un estudio alerta del riesgo de rechazo en la terapia génica
La terapia génica puede causar un rechazo inmune del gen terapéutico que se aplica cuando éste se expresa a niveles elevados, y limitar así tratamientos posteriores, según un estudio del Instituto de Investigación del Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona publicado en 'Molecular therapy'.
La terapia génica consiste en modificar la información genética de células insertándoles un gen ajeno para corregir los síntomas de una enfermedad genética. Hasta ahora el objetivo era conseguir niveles elevados de expresión para un máximo efecto terapéutico, pero se ha demostrado que "puede ser perjudicial", explicó hoy el responsable del estudio, Jordi Barquinero.
En la investigación se transfirieron transgenes --genes ajenos-- a células de la médula ósea de ratones, que producen todas las células sanguíneas y son poco propensas a respuestas inmunes. Cuando los transgenes se expresaron a niveles elevados --resultando en una elevada producción de proteína-- se observaron respuestas inmunes frente a la proteína o a las propias células trasplantadas.
No es el primer riesgo vinculado a esta práctica, puesto que en 2003 se describieron casos de leucemia en niños sometidos a terapia génica para corregir una deficiencia inmunológica severa. Por ello, Barquinero concluyó que deberán sopesarse los posibles riesgos y beneficios de la terapia "para cada situación y para cada paciente".
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